Pierwszy i jedyny lek na chorobę Alzheimera – FDA zatwierdziła aducanumab
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 09.06.2021
Źródło: Materiały prasowe
Biogen oraz Eisai Co., Ltd podały do wiadomości, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziły w trybie przyspieszonym aducanumab – pierwszy i jedyny lek na chorobę Alzheimera, który redukuje nagromadzanie w mózgu złogów amyloidu beta, podstawowej przyczyny tej choroby.
Przyspieszone zatwierdzenie oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta – biomarkera. Lek z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego pacjenta. Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym lub w badaniach potwierdzających.
– Ten historyczny moment jest kulminacją ponad dekady przełomowych badań w niezwykle złożonym obszarze, jakim jest choroba Alzheimera. Jesteśmy przekonani, że ten pierwszy w swojej klasie lek zmieni sposób leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera i będzie bodźcem do nieustannych innowacji w nadchodzących latach – powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny firmy Biogen. Dodał, że „jesteśmy wdzięczni za ogromny wkład tysięcy pacjentów i ich opiekunów, którzy wzięli udział w naszych badaniach klinicznych, jak również za poświęcenie naszych naukowców i badaczy – wspólnie ze społecznością pracowników systemu opieki zdrowotnej jesteśmy gotowi, aby udostępnić ten nowy lek pacjentom i rozpocząć działania mające na celu rozwiązanie pogłębiającego się globalnego kryzysu zdrowotnego”.
– Firma Eisai od wczesnych lat 80–tych pracuje nad stworzeniem nowych metod leczenia choroby Alzheimera, niestrudzenie dążąc do zrozumienia podstawowych przyczyn tej choroby. Ponad ćwierć wieku spędziliśmy z osobami żyjącymi z chorobą Alzheimera, aby zrozumieć ich potrzeby – powiedział Haruo Naito, dyrektor generalny firmy Eisai. – Bardzo cieszymy się, mogąc otworzyć nowy rozdział w historii leczenia choroby Alzheimera, dzięki zatwierdzeniu aducanumabu. Ta decyzja może przynieść nową nadzieję na przyszłość dla globalnego sektora opieki zdrowotnej, społeczeństw oraz – co najważniejsze – dla pacjentów i ich rodzin. To wielki krok w kierunku tworzenia systemowych, holistycznych rozwiązań służących ujarzmieniu tej wyniszczającej choroby – dodał.
Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy – EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) – obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta. Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.). W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta (o 59 proc. [p<0,0001] w badaniu ENGAGE, 71 proc.[p<0,0001] w badaniu EMERGE i 61 proc. [p<0,0001] w badaniu PRIME).
– Ten historyczny moment jest kulminacją ponad dekady przełomowych badań w niezwykle złożonym obszarze, jakim jest choroba Alzheimera. Jesteśmy przekonani, że ten pierwszy w swojej klasie lek zmieni sposób leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera i będzie bodźcem do nieustannych innowacji w nadchodzących latach – powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny firmy Biogen. Dodał, że „jesteśmy wdzięczni za ogromny wkład tysięcy pacjentów i ich opiekunów, którzy wzięli udział w naszych badaniach klinicznych, jak również za poświęcenie naszych naukowców i badaczy – wspólnie ze społecznością pracowników systemu opieki zdrowotnej jesteśmy gotowi, aby udostępnić ten nowy lek pacjentom i rozpocząć działania mające na celu rozwiązanie pogłębiającego się globalnego kryzysu zdrowotnego”.
– Firma Eisai od wczesnych lat 80–tych pracuje nad stworzeniem nowych metod leczenia choroby Alzheimera, niestrudzenie dążąc do zrozumienia podstawowych przyczyn tej choroby. Ponad ćwierć wieku spędziliśmy z osobami żyjącymi z chorobą Alzheimera, aby zrozumieć ich potrzeby – powiedział Haruo Naito, dyrektor generalny firmy Eisai. – Bardzo cieszymy się, mogąc otworzyć nowy rozdział w historii leczenia choroby Alzheimera, dzięki zatwierdzeniu aducanumabu. Ta decyzja może przynieść nową nadzieję na przyszłość dla globalnego sektora opieki zdrowotnej, społeczeństw oraz – co najważniejsze – dla pacjentów i ich rodzin. To wielki krok w kierunku tworzenia systemowych, holistycznych rozwiązań służących ujarzmieniu tej wyniszczającej choroby – dodał.
Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy – EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) – obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta. Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.). W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta (o 59 proc. [p<0,0001] w badaniu ENGAGE, 71 proc.[p<0,0001] w badaniu EMERGE i 61 proc. [p<0,0001] w badaniu PRIME).
