Archiwum
Ważne dane dla terapii genowej w SMA
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 13.07.2021
Już ponad pół roku temu weszły w życie przepisy ustawy o Funduszu Medycznym, który może się stać ważną częścią polskiego systemu ochrony zdrowia. W związku z tym, że refundacja wielu leków jest u nas opóźniona, a ich koszty są gigantyczne, ma dać on szansę pacjentom na wczesny dostęp do terapii. Zwolennicy Funduszu Medycznego pokładają w nim wielkie nadzieje.
O komentarz w sprawie poprosiliśmy Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia oraz prof. Marcina Czecha, byłego wiceministra zdrowia i prezesa Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Komentarz wideo Macieja Miłkowskiego:
Komentarz prof. Marcina Czecha:
Fundusz medyczny jest alternatywną drogą dostępu do leczenia w chorobach rzadkich i onkologii dla osób najbardziej potrzebujących, z drugiej strony jest rozwiązaniem systemowym dla leków, które wymykają się z refundacji, bądź trudno je ocenić w świetle zapisów ustawy refundacyjnej. Warto dodać, że Fundusz Medyczny został ograniczony do chorób rzadkich i chorób nowotworowych, a więc tych, które łączą się z największą śmiertelnością. Jeśli chodzi o choroby rzadkie to bardzo często nie ma tam po prostu żadnych terapii i tam, gdzie one się pojawiają warto jest rozważyć, czy ona rzeczywiście przyniesie korzyści zdrowotne pacjentom, czyli czy terapia jest efektywna kosztowo i klinicznie.
Coraz częściej na zasadach komercyjnych rejestrowane są terapie genowe. Jest to już kilkadziesiąt rozwiązań zarejestrowanych w Stanach Zjednoczonych, które za chwilę pojawią się też w Europie. Będą rejestrowane przez Europejską Agencję Leków i wzorem zachodnich, rozwiniętych krajów będą oceniane w Polsce. My w tej chwili jesteśmy u progu zastosowania po raz pierwszy nowego procesu oceny leków w ramach Funduszu Medycznego. Mamy już grupę kilku leków, które mają być ocenione w ten sposób. Musimy sprawdzić, jak ta procedura będzie działać, na jakich zasadach może być implementowana. W kwestii korekcji tych zapisów Funduszu zostawiłbym swobodę, czyli nie próbowałbym ich usztywniać zanim nie ocenimy pierwszych leków. Dobrym kandydatem będzie terapia genowa w leczeniu SMA, której przedstawiciel znajduje się w procesie. W świetle ostatnich danych Kongresu EAN mówimy o ogromnej szansie dla pacjentów.
Szczególnie przy tej uproszczonej procedurze Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji czy też Ministerstwo Zdrowia powinno uwzględnić decyzje podjęte w innych krajach – w Europie Zachodniej, dojrzałych systemach refundacyjnych, np. systemie brytyjskim czy francuskim, ale również w krajach Europy Środkowej o zbliżonym PKB do Polski. Tym bardziej, że część niezależnych agencji HTA w tych krajach opublikowała QALY dla terapii genowej w porównaniu do aktywnego komparatora i wyniki są obiecujące – wynoszą od 3,5 do 4,8 QALY. Jesteśmy na wzrostowej krzywej przeznaczania coraz większych środków na ochronę zdrowia jako procent PKB, co może nas ustawić w jednej linii z państwami Grupy Wyszehradzkiej, czyli Czechami, Słowakami czy Węgrami. Warto patrzeć na to, w jaki sposób te kraje zapewniły dostępność do najnowocześniejszych terapii dla pacjentów, np. w leczeniu SMA.
Przeczytaj także: „Komu pomoże Fundusz Medyczny? – debata”.
Komentarz wideo Macieja Miłkowskiego:
Komentarz prof. Marcina Czecha:
Fundusz medyczny jest alternatywną drogą dostępu do leczenia w chorobach rzadkich i onkologii dla osób najbardziej potrzebujących, z drugiej strony jest rozwiązaniem systemowym dla leków, które wymykają się z refundacji, bądź trudno je ocenić w świetle zapisów ustawy refundacyjnej. Warto dodać, że Fundusz Medyczny został ograniczony do chorób rzadkich i chorób nowotworowych, a więc tych, które łączą się z największą śmiertelnością. Jeśli chodzi o choroby rzadkie to bardzo często nie ma tam po prostu żadnych terapii i tam, gdzie one się pojawiają warto jest rozważyć, czy ona rzeczywiście przyniesie korzyści zdrowotne pacjentom, czyli czy terapia jest efektywna kosztowo i klinicznie.
Coraz częściej na zasadach komercyjnych rejestrowane są terapie genowe. Jest to już kilkadziesiąt rozwiązań zarejestrowanych w Stanach Zjednoczonych, które za chwilę pojawią się też w Europie. Będą rejestrowane przez Europejską Agencję Leków i wzorem zachodnich, rozwiniętych krajów będą oceniane w Polsce. My w tej chwili jesteśmy u progu zastosowania po raz pierwszy nowego procesu oceny leków w ramach Funduszu Medycznego. Mamy już grupę kilku leków, które mają być ocenione w ten sposób. Musimy sprawdzić, jak ta procedura będzie działać, na jakich zasadach może być implementowana. W kwestii korekcji tych zapisów Funduszu zostawiłbym swobodę, czyli nie próbowałbym ich usztywniać zanim nie ocenimy pierwszych leków. Dobrym kandydatem będzie terapia genowa w leczeniu SMA, której przedstawiciel znajduje się w procesie. W świetle ostatnich danych Kongresu EAN mówimy o ogromnej szansie dla pacjentów.
Szczególnie przy tej uproszczonej procedurze Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji czy też Ministerstwo Zdrowia powinno uwzględnić decyzje podjęte w innych krajach – w Europie Zachodniej, dojrzałych systemach refundacyjnych, np. systemie brytyjskim czy francuskim, ale również w krajach Europy Środkowej o zbliżonym PKB do Polski. Tym bardziej, że część niezależnych agencji HTA w tych krajach opublikowała QALY dla terapii genowej w porównaniu do aktywnego komparatora i wyniki są obiecujące – wynoszą od 3,5 do 4,8 QALY. Jesteśmy na wzrostowej krzywej przeznaczania coraz większych środków na ochronę zdrowia jako procent PKB, co może nas ustawić w jednej linii z państwami Grupy Wyszehradzkiej, czyli Czechami, Słowakami czy Węgrami. Warto patrzeć na to, w jaki sposób te kraje zapewniły dostępność do najnowocześniejszych terapii dla pacjentów, np. w leczeniu SMA.
Przeczytaj także: „Komu pomoże Fundusz Medyczny? – debata”.
