Marcin Czech: SMA dzięki leczeniu nie jest chorobą śmiertelną, ale przewlekłą ►

– Jeśli porównalibyśmy naturalny przebieg rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) z tym, co obserwujemy po wprowadzeniu terapii, to przed erą leczenia mali pacjenci – szczególnie z typem choroby 0, 1, 2 – poruszali się po równi pochyłej. Nie osiągali kamieni milowych rozwoju, uzyskane drobne umiejętności się cofały. Na koniec niezbędne było wspomaganie oddechu, a oczekiwana długość życia była bardzo krótka – stwierdził prof. Marcin Czech.