123RF
Wykaz leków innowacyjnych
Redaktor: Krystian Lurka
Data: 27.02.2021
Opublikowano pierwszą listę leków o wysokim poziomie innowacyjności, które będą finansowane z Funduszu Medycznego – znalazło się na niej jedenaście pozycji, między innymi preparaty stosowane w terapii SMA i zespołu Cushinga.
To [nazwa leku, substancja czynna, oceniane wskazanie]:
– Ayvakyt, awaprytynib, monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA),
– Givlaari, giwosyran sodowy, ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat,
– Idefirix, imlifidaza, leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki,
– Isturisa, osilodrostat, leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych,
– Oxlumo, lumazyran sodu, leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych,
– Piqray, alpelisyb, leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA,
– Polivy, polatuzumab wedotyny, leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych,
– Pretomanid FGK/Drovprela, pretomanid, gruźlica lekooporna (MDR, XDR),
– Reblozyl, luspatercept, niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych,
– Rozlytrek, entrektynib, monoterapia w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi z obecnością fuzji genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej,
– Zolgensma, onasemnogen abeparwowek, rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.
Za przygotowanie dokumentu odpowiedzialna jest Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – określono w nim populacje docelowe, szczegółowe warunki stosowania leków, a także podano dane, jakie powinny być gromadzone w rejestrze dotyczące wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych.
Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z 26 lutego 2021 roku.
Przeczytaj także: „Nowa lista leków refundowanych”.
– Ayvakyt, awaprytynib, monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA),
– Givlaari, giwosyran sodowy, ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat,
– Idefirix, imlifidaza, leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki,
– Isturisa, osilodrostat, leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych,
– Oxlumo, lumazyran sodu, leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych,
– Piqray, alpelisyb, leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA,
– Polivy, polatuzumab wedotyny, leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych,
– Pretomanid FGK/Drovprela, pretomanid, gruźlica lekooporna (MDR, XDR),
– Reblozyl, luspatercept, niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych,
– Rozlytrek, entrektynib, monoterapia w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi z obecnością fuzji genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej,
– Zolgensma, onasemnogen abeparwowek, rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.
Za przygotowanie dokumentu odpowiedzialna jest Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – określono w nim populacje docelowe, szczegółowe warunki stosowania leków, a także podano dane, jakie powinny być gromadzone w rejestrze dotyczące wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych.
Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z 26 lutego 2021 roku.
Przeczytaj także: „Nowa lista leków refundowanych”.
